Terapia komórkowa szansą dla chorych na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki

W XXI wieku medycyna zrobiła ogromne postępy. Co jakiś czas docierają do nas informacje o przełomowych operacjach, pionierskich sposobach leczenia czy nowoczesnych lekach, które hamują rozwój wielu chorób, albo wręcz im zapobiegają. Środowisko medyczne dwoi się i troi, by dać pacjentom jak największy komfort życia. Są jednak jeszcze takie choroby, których leczenie nie jest możliwe, albo przynajmniej jest bardzo ograniczone. Przyczyny wielu chorób nie są jeszcze do końca znane, stąd też trudno wdrożyć ich skuteczne leczenie. Zaliczane są do nich także choroby oka.

– W wielu chorobach oka wieloczynnikowa etiologia łącząca czynniki genetyczne i środowiskowe utrudnia opracowanie skutecznej terapii przyczynowej. Jednak obecnie intensywny rozwój nowoczesnych metod badawczych i diagnostycznych coraz częściej pozwala na analizę przyczynową oraz monitorowanie efektywności stosowania leczenia – powiedziała prof. dr hab. Anna Machalińska, kierownik I Kliniki Okulistyki Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie.

Do chorób, na które na razie nie ma skutecznego lekarstwa, należy zwyrodnienie barwnikowe siatkówki (łac. retinitis pigmentosa). Jest to choroba o podłożu genetycznym. Związana jest z odkładaniem się w siatkówce barwnika, przez co dochodzi do zaburzeń krążenia siatkówkowego, a następnie zaniku komórek siatkówki, co przekłada się na jej degenerację. Wpływa to na pogorszenie widzenia, a czasami nawet na utratę wzroku. Zmiany zaczynają się od nabłonka barwnikowego i fotoreceptorów, a później dotykają komórek z głębszych warstw oka oraz tarczy nerwu wzrokowego. Średnio przyjmuje się, że na zwyrodnienie barwnikowe cierpi jedna na cztery tysiące osób. Zazwyczaj choroba pojawia się już w młodzieńczym wieku. Początkowo jej objawy są bezbolesne. Stopniowo pogarsza się widzenie w ciemności – wówczas pojawiają się trudności z adaptacją do ciemności albo z widzeniem przy słabym oświetleniu. Z czasem pojawia się widzenie obwodowe, które może doprowadzić do widzenia lunetowego. Polega ono na tym, że zachowane zostaje jedynie widzenie centralne – przypomina to patrzenie przez dziurkę od klucza.

Specjaliści nie ukrywają, że znalezienie skutecznego sposobu leczenia zwyrodnienia barwnikowego jest dużym wyzwaniem.

– Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki stanowi ogromne wyzwanie dla współczesnej okulistyki. Jest to najczęściej występujące dziedziczne schorzenie degeneracyjne siatkówki, które zwykle objawia się już w dzieciństwie lub u młodych dorosłych zaburzeniami widzenia zmierzchowego i zawężeniem obwodowego pola widzenia. Choroba ta ma charakter postępujący, może prowadzić do trwałego inwalidztwa, a nawet postępującej ślepoty. Stanowi to olbrzymi problem dla pacjentów – oceniła kierownik I Kliniki Okulistyki Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie.

Zmiany związane z degradacją siatkówki oka są nieodwracalne. Dlatego dotychczas leczenie skupiało się głównie na rehabilitacji oka, czyli stosowaniu chociażby urządzeń i lup optycznych. Istnieją także próby leczenia dużymi dawkami witaminy A, ale są mało skuteczne. Jednak nadzieją dla chorych na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki oka jest terapia polegająca na przeszczepie wyselekcjonowanych frakcji własnych komórek szpikowych, która jest obecnie w fazie badań eksperymentalnych. W I Klinice Okulistyki w Szczecinie pod kierunkiem prof. Anny Machalińskiej prowadzony jest obecnie eksperyment medyczny dotyczący terapii komórkowej u chorych ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki.

– Jest to pierwszy tego rodzaju projekt badawczy realizowany w Polsce. Jak dotąd w Pomorskim Uniwersytecie Medycznym prowadzone były już eksperymentalne terapie komórkowe w schorzeniach neurologicznych i kardiologicznych. Rozpoczęcie badania klinicznego w okulistyce poprzedzone było badaniami przedklinicznymi, w modelu mysim – skomentowała prof. dr hab. Machalińska.

Od listopada 2018 do stycznia 2019 roku trwała rekrutacja pacjentów ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki do udziału w badaniu. Pacjenci, którzy spełniali wstępne kryteria włączenia do eksperymentu, przeszli badania okulistyczne i internistyczne. Następnie na podstawie decyzji Komisji Transplantacyjnej składającej się z lekarzy specjalistów z dziedziny okulistyki, chorób wewnętrznych i transplantologii zakwalifikowano 30 pacjentów do podania komórek szpiku. U każdego z pacjentów pobrano szpik kostny z kości biodrowej, a następnie podano wyselekcjonowaną frakcję komórek szpikowych do ciała szklistego oka z bardziej zaawansowanym stanem okulistycznym. Obecnie prowadzone są badania kontrolne. Już po pierwszych tygodniach widać poprawę w stosunku do stanu sprzed zabiegu.

W związku z tym, że jest to pionierska w Polsce metoda leczenia zwyrodnienia barwnikowego siatkówki, to przed przeprowadzeniem zabiegu pacjenci nie znali jej skutków.

– Nie wiadomo czy ta terapia jest skuteczna, czy też nie. Równie dobrze może ona pomóc, co zaszkodzić. Dlatego trwają próby badawcze na ludziach, którzy zgłosili się na ochotnika. Jesteśmy pierwszą grupą po myszach, na której testowana jest ta terapia – powiedział Przemysław Zaręba, który był jedną z osób zakwalifikowanych do terapii komórkowej. Mimo że nie była ona wcześniej testowana na ludziach, to nie wahał się podjąć wyzwania.

– Jeśli miałem do wyboru cień szansy, że będę widział trochę dłużej, a stuprocentową pewność, że za pewien czas nie będę widział w ogóle, wybór był prosty. Nawet jeśli choroba mi się tylko na moment zatrzyma, to według mnie warto było podjąć to ryzyko, chociaż oczywiście obawy zawsze jakieś były – dodał Zaręba.

Przez najbliższy rok będą trwały konsultacje medyczne, a pacjenci, u których przeprowadzono zabieg, będą regularnie odwiedzali szpital w Szczecinie. Dzięki temu lekarze będą mogli ocenić efekty nowoczesnej terapii komórkowej.

– Celem prowadzonego eksperymentu medycznego jest ocena wpływu podanych komórek szpikowych na funkcję narządu wzroku u pacjentów ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki. Z własnych doświadczeń przeprowadzonych w modelu mysim wiemy, że prawdopodobnie dominującym procesem, który przekłada się na subiektywne odczucie poprawy przez pacjenta, jak i na obiektywną poprawę funkcji wzroku w badaniach okulistycznych, jest działanie neuroprotekcyjne (dzięki któremu struktura i funkcje neuronów utrzymane są w optymalnym stanie – przyp. red.). Siatkówka oka jest uznawana za jedną z wypustek centralnego układu nerwowego. Wszczepione do gałki ocznej komórki szpikowe macierzyste i progenitorowe (służące do regeneracji narządów – przyp. red.) mogą produkować substancje, które pobudzają komórki glejowe i inicjują tworzenie nowych połączeń pomiędzy komórkami nerwowymi. W rezultacie może to skutkować zwiększeniem potencjału do regeneracji w nieprawidłowych komórkach siatkówki oraz zwiększenia ich odporności na czynniki, które mogą powodować ich uszkodzenie – podkreśliła prof. dr hab. Machalińska, według której za sukces terapeutyczny w przypadku terapii komórkowej u chorych ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki można uznać spowolnienie progresji choroby, przejściowe zahamowanie lub poprawę funkcji oka poddanego leczeniu.

Mimo że prowadzenie badań naukowych to bardzo trudny, długi, żmudny, a jednocześnie kosztowny proces, to należy cieszyć się, że również w Polsce lekarze podejmują wyzwanie związane z rozwojem medycyny i poszukiwaniem innowacyjnych metod leczenia. Być może terapia komórkowa w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki oka okaże się przełomowa w poszukiwaniu skutecznej metody walki ze zwyrodnieniem barwnikowym. To jednak okaże się w najbliższych miesiącach i latach.

Komentarze

komentarze